Alla luce dell’effetto della trabectedina sui meccanismi di riparazione del DNA tumorale, negli ultimi anni si sono accumulate sempre più evidenze sul suo possibile ruolo nel controllo della malattia in tumori BRCA 1/2-mutati o con fenotipo BRCAness. Lo studio di fase 3 MITO-23 ha confrontato la trabectedina con il trattamento scelto dal clinico (i.e. carboplatino, gemcitabina, paclitaxel settimanale, doxorubicina liposomiale pegilata o topotecan) in pazienti con BRCA 1/2-mutati o fenotipo BRCAness, indipendentemente dalla platino-sensibilità o resistenza. Endpoint primario: overall survival (OS).
Il farmaco non ha dimostrato alcun vantaggio in termini di OS o progression-free survival (PFS), così come nel controllo della malattia e nel profilo di tossicità, quest’ultimo caratterizzato per una maggior incidenza di neutropenia, fatigue e tossicità epatica.