L’efficacia di pembrolizumab nelle pazienti affette da carcinoma della mammella triplo-negativo è già stata dimostrata nel setting avanzato (KEYNOTE-355). Nel trial di fase III KEYNOTE-522, 1174 donne con carcinoma della mammella triplo-negativo in stadio II-III, sono state randomizzate a ricevere in neoadiuvante CBDCA-taxolo + pembrolizumab vs CBDCA-taxolo + placebo per 4 cicli, seguiti da antracicline + ciclofosfamide ± pembrolizumab per altri 4 cicli e chirurgia. Dopo l’intervento le pazienti ricevevano pembrolizumab adiuvante vs placebo per 9 cicli. Gli endpoint primari: tasso di risposte patologiche complete (pCR) ed event-free survival (EFS).

L’aggiunta di pembrolizumab alla miglior chemioterapia neoadiuvante per le pazienti triplo-negative (platino, antraciclina e taxano) e la sua prosecuzione in adiuvante aumentano significativamente il tasso di risposte patologiche complete e migliorano sia il controllo sistemico della malattia sia la sopravvivenza (HR 0,63). Da segnalare tre morti tossiche nel braccio sperimentale verso una nel controllo.