Cabozantinib è un inibitore di VEGFR, AXL e MET, che ha recentemente ricevuto l’approvazione FDA ed EMA per il carcinoma a cellule renali in seconda linea e per il carcinoma midollare della tiroide. Nel trial di fase III CELESTIAL, 707 pazienti affetti da carcinoma epatocellulare in progressione dopo sorafenib in prima linea, sono stati randomizzati a ricevere cabozantinib verso placebo. Endpoint primario: overall survival (OS).

Cabozantinib ha conferito un significativo beneficio in tutti gli endpoint in questo setting, rappresentando una potenziale opzione terapeutica per il trattamento in seconda linea di pazienti affetti da HCC avanzato.
Eventi avversi di grado 3-4 si sono osservati nel 68% dei pazienti nel braccio con cabozantinib e nel 36% con il placebo. Gli effetti collaterali di grado ≥3 più frequenti sono stati: sindrome mano-piede, ipertensione e diarrea. Attualmente l’unico farmaco disponibile in seconda linea è regorafenib.