Gli inibitori di PARP sono efficaci come monoterapia nel trattamento del carcinoma ovarico recidivato e come mantenimento nelle pazienti platino-sensibili. Olaparib, rucaparib e niraparib sono già stati approvati con diverse indicazioni per le pazienti con carcinoma ovarico di alto grado. Nel trial di fase III VELIA sono state randomizzate 1140 pazienti in tre bracci: 1. 6 cicli di chemioterapia (CBDCA + taxolo) + veliparib seguiti da 30 cicli di mantenimento con veliparib (braccio sperimentale); 2. chemioterapia + veliparib seguita da placebo di mantenimento; 3. chemioterapia + placebo seguita da placebo di mantenimento (controllo). Endpoint primario: progression-free survival (PFS) tra braccio sperimentale e controllo analizzata nelle popolazioni BRCA-mutate, homologous-recombination deficiency (HRD), e la coorte intention-to-treat (ITT).

Un totale di 298 pazienti (26%) è stato incluso nella coorte BRCA-mut (19% con mutazione germline e 7% con mutazione somatica), mentre 627 pazienti (55%) sono state incluse nella coorte HRD. L’incidenza di eventi avversi di grado ≥3 è stata 88% nel braccio sperimentale e 77% in quello di controllo. I più frequenti eventi avversi di grado ≥3 nel braccio con veliparib (sperimentale) sono stati neutropenia (58 vs 49%), anemia (38 vs 26%), piastrinopenia (28 vs 8%), leucopenia (18 vs 9%), nausea (8 vs 3%) e fatigue (8 vs 3%).