Lo studio di fase 2 FIGHT-201 ha valutato il ruolo di pemigatinib in due differenti coorti di pazienti con carcinomi uroteliali avanzati: nella coorte A sono stati inclusi tumori con mutazioni o fusioni di FGFR3 trattati in maniera continua (n=101; A-CD) o intermittente (n=103; A-ID), nella coorte B tumori con amplificazioni del recettore o altre varianti. Endpoint primario: objective response rate (ORR) nella coorte A-CD (>35%).
La schedula intermittente ha dimostrato un’attività migliore rispetto a quella continua, con un profilo di tossicità sostanzialmente sovrapponibile. Nonostante lo studio non abbia raggiunto il suo primary endpoint, esso rappresenta un importante passo avanti nella comprensione della biologia molecolare dei tumori uroteliali, in quanto le analisi basate su DNA tumorale circolante hanno messo in luce meccanismi di resistenza al trattamento con anti-FGFR3.
