L’efficacia di ipilimumab nel melanoma metastatico è indiscussa. Questo trial di fase III ha randomizzato 951 pazienti con melanoma cutaneo in stadio III resecato a ricevere ipilimumab (10 mg/kg q21 per 4 volte e poi q 3 mesi) verso placebo per 3 anni di trattamento complessivo. Endpoint primario: recurrence-free survival (RFS).

Il profilo di tossicità di ipilimumab non è trascurabile in quanto il 49% dei pazienti ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi correlati al farmaco, i quali, nell’80% dei casi, si sono verificati durante le prime 12 settimane di terapia. Le principali tossicità di grado 3 sono diarrea (10%), colite (7%), ipofisite (5%). Particolare attenzione va posta alle 5 morti (1%) correlate al trattamento dovute rispettivamente a colite (3 eventi), miocardite (1 evento) e insufficienza multi-organo da Sindrome di Guillain-Barrè (1 evento). Questo potrebbe anche essere dovuto alla dose di ipilimumab che risulta essere superiore rispetto ai 3 mg/kg indicati per la malattia avanzata.