Il meccanismo tirosin-chinasico inibitore di regorafenib ha già permesso la sua registrazione nel carcinoma del colon. Il trial di fase III RESORCE ha randomizzato 573 pazienti affetti da epatocarcinoma in progressione a sorafenib, Child A, non suscettibili di chirurgia, chemioembolizzazione o ablazione, a ricevere regorafenib (160 mg/die d1-21 q28) verso placebo.
Endpoint primario overall survival (OS).

Dopo numerosi insuccessi regorafenib si dimostra l’unico farmaco efficace in seconda linea nell’epatocarcinoma, fissando un nuovo standard terapeutico.
Il vantaggio incrementale del braccio sperimentale (2,8 mesi con HR 0,63) è in linea con il vantaggio che lo stesso farmaco ottiene nel carcinoma del colon (CORRECT: 1,4 mesi con HR 0,71, CONCUR: 2,5 mesi con HR 0,55). Se osserviamo le curve del trial RESORCE inoltre, si nota un incremento assoluto in sopravvivenza a 12 mesi intorno al 20% per il braccio con regorafenib.
Dal punto di vista della tossicità, gli eventi avversi G3-4 più frequenti nel regorafenib sono stati: ipertensione (15 vs 5%) e hand-foot syndrome (HFS) (13 vs 1%).