Il fragility index è il numero minimo di cambi (da non-eventi a eventi) a carico del braccio sperimentale necessario per far perdere la significatività statistica a uno studio clinico randomizzato. Questa analisi retrospettiva ha analizzato 17 trial clinici di fase III, pubblicati dal 2014 al 2018, che hanno portato alla registrazione Food and Drug Administration (FDA) di altrettanti farmaci in ambito emato-oncologico. Aggiungendo in modo progressivo un evento al braccio sperimentale (che per definizione ha un numero di eventi inferiore al controllo) e sottraendo parallelamente un non-evento allo stesso gruppo, è stato calcolato il numero minimo di eventi necessari per far perdere la significatività statistica allo studio (fragility index).

Il sample size mediano dei 17 trial è stato di 452 pazienti e 16 trial su 17 sono stati analizzati sull’endpoint di overall survival (OS). È molto rilevante che 9 studi su 17 abbiano avuto un fragility index ≤2 eventi (sufficienti per far perdere la significatività statistica) e in questo gruppo lo stesso fragility index rappresentasse meno dell’1% dell’intero sample size.