Il trial KEYNOTE-006 ha randomizzato 834 pazienti con melanoma metastatico già trattati con una linea di terapia a ricevere pembrolizumab q 14 o pembrolizumab q 21 o ipilimumab q 21. Endpoints primari: OS e PFS.

Lo studio ha dimostrato un vantaggio significativo in termini di OS e PFS a favore di pembrolizumab rispetto a ipilimumab, indipendentemente dalla schedula bisettimanale o trisettimanale di somministrazione, tanto che lo studio è stato interrotto precocemente alla seconda interim analysis. Anche il vantaggio in RR per pembrolizumab rinforza la consistenza interna del trial. Inoltre il profilo di tossicità è a vantaggio di pembrolizumab con un tasso di eventi avversi di grado 3-5 del 13,3 e 10,3% (diarrea, colite ed epatite) rispetto al 19,9% di ipilimumab (colite, diarrea e fatigue).