La mutazione T790M insorge in circa il 40% dei pazienti in terapia con inibitore tirosin-chinasico (TKI) e osimertinib è un TKI con attività irreversibile su EGFR T790M mutato. Questo trial di fase III ha randomizzato 419 pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico o localmente avanzato, con mutazione T790M in progressione a prima linea con TKI di EGFR (epidermal growth factor receptor), a ricevere osimertinib (80 mg/die) verso cisplatino + pemetrexed.
Endpoint primario progression-free survival (PFS).

Notevole è la consistenza interna dei dati di PFS globale, ORR (objective response rate) e PFS cerebrale. Anche il profilo di tossicità si è dimostrato a favore di osimertinib con il 23% di eventi avversi G3-G4 rispetto al 47% nei pazienti trattati con chemioterapia. Le tossicità più frequentemente riportate con TKI sono state diarrea, rash cutaneo e secchezza cutanea.