Olaratumab è una immunoglobulina IgG1 ricombinante umana che si lega a PDGFR-α e blocca l’attivazione di PDGF-AA, PDGF-BB e PDGF-CC. Il trial di fase II ha randomizzato 166 pazienti con sarcoma dei tessuti molli metastatico a ricevere doxorubicina (75 mg/m² q 21) + olaratumab (15 mg/kg d1,8 q 21) verso doxorubicina + placebo in prima linea di trattamento. Endpoint primario OS.

Il delta in OS di quasi 12 mesi è molto rilevante dal punto di vista clinico e non è stata evidenziata differenza in base ai sottogruppi istologici (leiomiosarcoma vs non-leiomiosarcoma).
Dal punto di vista delle tossicità gli eventi avversi G3-G4 più frequenti con l’associazione rispetto alla sola doxorubicina sono stati: fatigue (9 vs 3%), neutropenia (53 vs 32%) ma senza differenza in neutropenia febbrile (13 vs 14%).