In un precedente studio proof-of-concept, nei pazienti affetti da carcinoma colorettale metastatico (mCRC) con difetto nel sistema del mismatch-repair era stata osservata una certa sensibilità del tumore all’immunoterapia (pembrolizumab, inibitore anti-PD-1). In questo studio, i ricercatori hanno analizzato l’effetto di pembrolizumab su 86 pazienti affetti da 12 tipi diversi di tumore, caratterizzati da mismatch-repair deficiency (dMMR).

Il 53% (n=46) dei pazienti ha ottenuto una risposta obiettiva, con il 21% (n=18) che ha mostrato una risposta completa. Coloro che hanno raggiunto una risposta completa, sospendendo il trattamento dopo due anni, sono rimasti privi di malattia per un tempo mediano di 8,3 mesi.
Questi importanti risultati hanno condotto alla registrazione da parte dell’FDA di pembrolizumab per i pazienti affetti da tumori che presentino dMMR o microsatellite instability (MSI), indipendentemente dalla sede di origine.