Trastuzumab-deruxtecan è un anticorpo farmaco-coniugato (inibitore della topoisomerasi I) mirato contro HER2. Il trial di fase II DESTINY-CRC01 ha arruolato 78 pazienti affetti da adenocarcinoma del colon-retto HER2 positivo (RAS/BRAF wild-type) in progressione dopo almeno due linee di terapia, e li ha sottoposti a terapia con trastuzumab-deruxtecan (6.4 mg/kg ev q21).
Endpoint primario: confirmed objective response rate (ORR) nella coorte di pazienti HER2 3+ o HER2 2+ con FISH amplificata (coorte A).

Da notare che circa il 30% dei pazienti nella coorte A aveva ricevuto un trattamento anti-HER2 precedente, il che amplifica il risultato ottenuto in termini di ORR. Gli eventi avversi di grado >3 più frequenti sono stati neutropenia (22%) e anemia (14%). Cinque pazienti (6%) hanno manifestato malattia polmonare interstiziale, di cui due letali.