Il trattamento della cachessia neoplastica prevede glucocorticoidi e analoghi del progesterone. Il Growth Differentiation Factor 15 (GDF-15) ha un ruolo driver nello sviluppo di questa sindrome ed è un possibile target terapeutico. Ponsegromab è un anticorpo monoclonale umanizzato in grado di inibire GDF-15: la sua efficacia e la sua sicurezza sono state testate recentemente in uno studio di fase 2 randomizzato in doppio cieco, che ha arruolato pazienti con non-small cell lung cancer (NSCLC) (n=74), tumori del pancreas (n=59) e del colon (n=54) in fasi avanzate e con elevati livelli ematici di GDF-15 (>1500 pg/mL). Endpoint primario: peso corporeo dopo tre mesi di trattamento.
Considerato il setting della sperimentazione, il farmaco ha dimostrato discreta efficacia e tollerabilità in tutti i sottogruppi di pazienti, rendendosi una valida opzione per il trattamento della cachessia neoplastica.
