Studio di fase III, double-blinde, che ha randomizzato (2:1) 392 pazienti affetti da carcinoma della tiroide differenziato e refrattario allo iodio-131 a ricevere lenvatinib (24 mg/die) verso placebo. Endpoint primario PFS.
Lenvatinib è un inibitore tirosin-chinasico che agisce su VEGFR 1,2 e 3, FGFR, PDGFRa, RET, e KIT.

L’utilizzo di lenvatinib nei pazienti affetti da carcinoma della tiroide refrattario allo iodio-131 ha dimostrato un vantaggio in PFS di 14,7 mesi rispetto al placebo: una differenza maggiore rispetto a quanto riscontrato in altri trial nello stesso setting (sorafenib e axitinib). Tra le 169 risposte al trattamento, 4 sono risposte complete mantenute per un periodo tra le 84 e le 124 settimane.
Gli effetti collaterali riportati sono maggiori per lenvatinib rispetto a placebo (97,3 vs 59,5%). Quelli di particolare interesse sono stati ipertensione (69% di tutti i pazienti di cui 42,3% di grado ≥3), diarrea (59,4%), fatigue o astenia (59%), ridotto appetito (50,2%); inoltre, nel gruppo di lenvatinib, 6 dei 20 decessi avvenuti durante il periodo di trattamento sono stati correlati al farmaco.