Abiraterone è un potente inibitore del citocromo P450c17, responsabile della sintesi androgenica extragonadica. Il trial randomizzato di fase III (COU-AA-302) ha confrontato abiraterone (1000 mg/die) + prednisone (5 mg bid) a placebo + prednisone in 1088 pazienti con carcinoma prostatico resistente alla castrazione e non sottoposto a chemioterapia, in progressione radiologica di malattia. Endpoints primari PFS e OS.

Era già noto il vantaggio in PFS (8,3 vs 16,5 mesi HR 0,53) di abiraterone nei pazienti con carcinoma prostatico ormono-resistente e naïve alla chemioterapia.
È molto importante e rilevante dal punto di vista clinico che abiraterone abbia ottenuto anche il vantaggio in OS con un delta di 4,4 mesi; questo gain in median OS, rispetto agli 8,2 mesi in PFS, va però interpretato alla luce del 44% dei pazienti nel braccio di controllo che ha poi ricevuto abiraterone in seguito al crossover.
Da non trascurare il profilo di tossicità di abiraterone tra cui si annoverano disturbi cardiaci (8 vs 4%), incremento di AST e ALT (6 vs 1%) e ipertensione (5 vs 3%).